國(guó)內(nèi)首個(gè)CRISPR基因編輯臨床獲受理 產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化提速(股)
27日,博雅輯因宣布,國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心已受理其針對(duì)輸血依賴(lài)型β地中海貧血的基因編輯療法產(chǎn)品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34+造血干祖細(xì)胞注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng),這也是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲得受理的CRISPR基因編輯療法臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。
自2013年以來(lái),基因編輯領(lǐng)域持續(xù)火熱。近日,國(guó)外兩位女性科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了基因技術(shù)中的超級(jí)工具CRISPR/Cas9基因剪刀,一舉獲得2020年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng),基因編輯技術(shù)再次走入人們視線(xiàn)。據(jù)梳理,僅在過(guò)去的一年半中,就至少有11項(xiàng)基因編輯研發(fā)項(xiàng)目在美國(guó)、歐盟進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段,其中有6項(xiàng)基于CRISPR基因編輯系統(tǒng)。而國(guó)內(nèi)的基因編輯產(chǎn)業(yè)也已經(jīng)開(kāi)始呈現(xiàn)加速發(fā)展勢(shì)頭。
相關(guān)上市公司:
新開(kāi)源(行情300109,診股):外泌體、表觀遺傳學(xué)、干細(xì)胞研究工具、CRISPR-Cas9 基因編輯工具等產(chǎn)品滿(mǎn)足了前沿的新型疾病研究方向需要,因此形成了強(qiáng)大的產(chǎn)品組合優(yōu)勢(shì);
昭衍新藥(行情603127,診股):正在致力于打造領(lǐng)先的、高效的、穩(wěn)定的實(shí)驗(yàn)動(dòng)物遺傳資源及基因工程技術(shù)平臺(tái),主要從事用于新藥研發(fā)的動(dòng)物疾病模型創(chuàng)建,利用基因編輯技術(shù),開(kāi)展用于新藥研發(fā)的基因編輯模式動(dòng)物定制服務(wù),并進(jìn)行規(guī)?;庇?。
