由于患者本來年齡就小，抵抗力弱，一旦出現某些病癥比如感冒，會誘發肺炎。由于他們的肌肉萎縮，不能自主排痰，往往會造成窒息風險。所以，導致患者死亡的不是直接的致病因素，而是不同程度的肺炎引發的窒息風險。

　　SMA分為Ⅰ型、Ⅱ型、Ⅲ型和Ⅳ型，如果不進行治療，多數患兒都活不到2歲。

　　不光是SMA，其他一些罕見病例如玻璃人、漸凍癥等等，這些疾病的用藥以及治療費用，由于都不在醫保的范疇，花費也是十分高昂。

　　目前，《第一批罕見病目錄》已經出臺，與此同時，保障罕見病患者用藥也已經被納入“十三五”深化醫改的重點任務。2019年，國務院就罕見病藥品給予增值稅優惠，衛健委還篩選出了罕見病診療能力突出、接診病人多的324家醫院作為協作網醫院，組建罕見病診療協作網。